哈工大最新研究成果揭示基因编辑“神器”运行机制

　　“CRISPR-Cpf1”这个词对大众而言十分陌生，但它将在最尖端的生物科研领域发挥举足轻重的作用。简单来说，CRISPR-Cpf1是一种“基因编辑工具”，能够对基因进行直接改造，就像文字编辑软件修改文档一样来“修正”基因，甚至能让人们更加高效地对基因进行“关闭”、“恢复”和“切换”等精准“手术”，这让人类彻底战胜癌症和艾滋病等疾病成为可能。CRISPR-Cpf1在2015年底被发现能够在人类细胞中剪切目的DNA，但是如何利用其“编辑”基因，以及它的作用机制一直无人能够揭示。就在近日，哈尔滨工业大学生命学院教授黄志伟及其团队首次揭示了CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物结构。20日，哈工大召开“CRISPR-Cpf1”机制研究重大成果媒体见面会，向社会公开这一最新研究成果。

　　据介绍，该成果研究论文《CRISPR-Cpf1结合crRNA的复合物晶体结构》将于21日在国际著名学术刊物《自然》（《Nature》）在线发表。

　　“CRISPR-Cpf1就像一种导弹，而癌症等疾病的基因就是它的攻击目标。以前虽然导弹和攻击目标都有，但一直没有人知道这种弹道如何运作和如何使用，而我的研究就是揭示Cpf1这颗导弹的运行机制和使用方法”。黄志伟教授介绍，和动植物一样，细菌也有抵抗病毒的系统，称之为CRISPR系统。他的研究通过结构生物学和生化研究手段揭示了CRISPR-Cpf1识别CRISPR RNA以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子机制，这对认识细菌如何通过CRISPR系统抵抗病毒入侵的分子机理具有十分重要的科学意义。黄志伟还发现，Cpf1并不是此前人们推测的二聚体状态，它本身是一个呈三角形的单体，位于该结构中间是一个带有正电荷的凹槽。这些研究为成功改造Cpf1系统，使之成为特异的、高效的全新基因编辑系统提供了结构基础。

　　据了解，如果这一新发现得以转化应用，人类就可以对癌症和艾滋病等疾病的基因进行“删除”、“修改”等“编辑”，而“编辑”过的基因可以遗传到下一代，从而让人类彻底“消灭”这些疾病。CRISPR-Cpf1也可以对植物的基因进行“编辑”，可以缩短农作物生长周期，延缓农作物腐败，甚至祛除部分病害，这对龙江这样的农业大省将产生深远影响。（记者衣春翔）